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ips細胞を使って難病の新薬発明になるか

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2012.08.03|shiozawa

今日は生物学の新しい発見のお話です。

 

世の中には様々な難病がありますが、

“全身の筋肉がどんどん委縮してしまって、動けなくなってしまう病気”

そんな難病治療のための新薬発明につながる大きな発見について発表がありました。

iPS使いALS抑制 新薬候補物質発見…京大

 全身の筋肉が徐々に萎縮していく難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の患者の皮膚からiPS細胞(新型万能細胞)を作製し、ALSの症状を抑える治療薬の候補となる化合物を見つけ出すことに、京都大iPS細胞研究所などの研究グループが、初めて成功した。

 

 

すぐに治療に使えるわけではないが、iPS細胞の技術が、難病の解明や新薬開発につながることを確認した成果で、2日の米医学誌電子版に発表する。

同グループによると、ALS患者の約9割は、脳からの指令を筋肉に伝える運動神経の細胞内で、遺伝子の働きの強弱を調節する「TDP―43」というたんぱく質が変性し、蓄積することがわかっていた。

 グループの井上治久・准教授らは、50歳代のALS患者3人の皮膚から様々な種類の細胞に変化できるiPS細胞を作製した。

さらに運動神経の細胞に変化させたところ、変性した大量のTDP―43を確認

その影響で、運動神経の突起部分が、健康な人より短くなっていたことを突き止めた。

このALS患者の細胞に、TDP―43の正常な働きを補うことで知られる4種類の化合物を加えたところ、そのうちの一つ「アナカルジン酸」という化合物でTDP―43が減少、突起の長さも2倍になり、健康な人の細胞と同じ長さになった。

引用:読売オンライン

ちょっと難しい話なのですが、

超ざっくり言うとips細胞という万能細胞を作って、問題を発見したということです。

そして発見された問題がわかったという事で、改善効果の見込まれる物質を投与。

その結果、効果がある事を確認したとのこと。

 

この問題発見に出てきたのがips細胞という細胞。

万能細胞と呼ばれ、この細胞が名前の通りとにかくすごい。

“万能”の名の通り、この細胞は何にでも変身できる。

京都大学の山中伸弥教授らのグループによって2006年に初めて作られ、大きく取り上げられていたのをよく覚えています。

 

こちらがそのips細胞の説明。

 

つまり、ありとあらゆる全身の皮膚や臓器の病気に対して扱える。

さらに、今回の難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」で使った手法で、いまだ未解決の多くの病気の原因が発見できるのではないでしょうか?

美しい希望の光が見えます。

しかし、何であっても結果が肝心。

今やっております「ロンドンオリンピック」でもそうですが、

選手は“オリンピックという最大の舞台で結果を出す”からこそ、応援する人々に最大の感動を与えることができる。

同様に“患者を助ける薬を製品にする”事で初めて成功であるように感じます。

日本は比較的“基礎研究”は先行しているのですが、“製品化”するのが下手です。

結局、商品は後釜になってしまうことが特に近年、産業系ではよく見受けられます。

 

ぜひ、このALS抑制新薬を“より早く”そして“日本製”で発売されることを私は応援しています。

ありがとうございます。

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